13 yaşındaki İngiliz lösemi hastası Alyssa’ya bilinen tüm tedaviler uygulandı ancak sonunda yaşamından umut kesildi. Doktorlar son şans olarak ‘nükleobaz düzenleme’ adlı yeni bir biyomühendislik yöntemini uyguladı. Altı ay sonunda Alyssa, agresif olarak yayılan kanserden temizlenirken, çığır açan tedavi birçok hasta için umut oldu.
Tıpta devrim niteliği taşıyabilecek yeni bir ilaç türünün ilk kez kullanılmasıyla, genç bir kızın tedavi edilemez denilen kanseri vücudundan temizlendi. Alyssa’nın lösemi hastalığı için bilinen diğer tüm tedaviler başarısız olmuştu. Bu yüzden Great Ormond Street Hastanesi’ndeki doktorlar, ona bir nevi ‘canlı ilaç’ yapmak için “nükleobaz düzenleme” denen yeni bir biyomühendislik tedavisi uyguladı. Altı ay sonra Alyssa’nın vücudu kanserli hücrelerden arındırılırken, hastalığın tekrar ortaya çıkması ihtimaline karşı genç kız hala izleniyor.
13 yaşındaki Leicester doğumlu Alyssa isimli çocuk geçen yıl mayıs ayında T-hücreli lenfoma teşhisiyle hastaneye yatırılmıştı Normal şartlar altında vücudun “koruyucu melekleri” olan T-hücreleri metabolizmayı dış tehditlere karşı savunurken, kanserleşen T-hücreleri vücudun kendisi için bir tehdit haline gelmeye başlıyor. Agresif bir kanser türüne yakalanan Alyssa’nın aldığı kemoterapi ve ilik nakli, hastalığa çare olmayınca doktorlar henüz deneysel sayılabilecek bir tedavi yöntemini denemeye karar verdi.
Bilim insanları tarafından yeni geliştirilen biyolojik mühendislikle Nükleobaz düzenleme (base-editing) yöntemi, insan DNA’sının genetik temelini oluşturan Adenin (A) Timin (T) Guanin (G) Sitozin (C) nükleobazlarına müdahalede bulunarak genomu yeniden düzenlemeyi temel alıyor. ‘Base-editing’ sayesinde bilim insanları genetik kodumuzun belirli bir bölümünün moleküler yapısını değiştirerek, tedaviye yardımcı olacak dost hücreler üretebiliyor. Bu yöntemle yeni tip bir T-hücresi geliştiren doktorlar, “dost t-hücreleri” sayesinde Alyssa’nın kansere yol açan T-hücrelerini avladı. İlk olarak sağlıklı bir donörden alınan T-hücrelerinin “saldırı mekanizmaları” devre dışı bırakıldı. Bu sayede yeni yapılan T-hücrelerinin Alyssa’nın vücuduna zarar vermesi önlenmiş oldu. Daha sonra bütün T-hücrelerinde bulunan kimyasal bir iz olan CD7 silindi.
Arkasından da dost t-hücrelerine kemoterapiden etkilenmemeleri için “görünmezlik pelerini” anlamına gelecek bir düzenleme daha yapıldı. Alyssa için özel olarak geliştirilen bu tedavi sayesinde vücudunda kanserli ve CD7 izine sahip tüm T-hücrelerine saldıran “dost T-hücreleri” Alyssa’nın kanseri tamamen atlatmasını sağladı. Tedaviyi gerçekleştiren ekipte bulunan Prof. Waseem Qasim, “Alyssa’nın bu teknolojiyle tedavi edilen ilk kişi” olduğunu belirtti. Qasim, “Genetik manipülasyon yönteminin pek çok hastalığa umut olabilecek, çok yeni ve gelişime açık bir alan olduğunu” söyledi.
HER YIL 11 KİŞİ TEDAVİ EDİLECEK
Lösemi teşhisi konan pek çok çocuk genelde uygulanan tedavilere cevap verse de, agresif türlerde bu tür tedavilerin denenmesi düşünülüyor. Klinik araştırma aşamasında olan ve Alyssa’yı iyileştiren ilacın süreç içinde 10 kişiye daha uygulanması bekleniyor. Great Ormond Street Hastanesi ilik bakli bölümünde görev yapan Dr. Robert Chiesa, “Çok heyecan verici bir gelişme. Bağışıklık sistemini kanserle savaşmaya yönlendirmeyi başarmış olmamız harika ve bu teknolojimizin yapabileceklerinin çok küçük bir kısmı” dedi.
