ABD’de lösemiye karşı ilk gen terapisine onay verildi. Bu, kanser tedavisinde ‘yeni bir dönem’ diye nitelendirildi. Terapiyle birlikte hastaların kendi hücrelerinin yeniden programlanabilme yeteneğiyle ölümcül kansere saldırabilmeleri sağlanacak.
BD’de çocuklar arasında görülen en yaygın kan kanseri olarak bilinen, ülkede her yıl 20 yaş ve altında 3 bin 100 kişiye teşhis konulan löseminin tedavisi için yeni bir dönem başladı. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) kök hücre temelli gen terapisine ilk onayı verirken, bunu ‘tarihi bir eylem’ olarak niteledi.
İsviçreli ilaç şirketi Novartis’in “Kymriah” adlı tedavisinin akut lenfoblastik lösemi ve diğer türdeki lösemi hastaları üzerinde dikkat çekici derecede etkili olduğu belirtildi. Bunun, bir hap veya infüzyon almaktan çok daha etkin olduğu kaydedilirken, bazı hastalara birinci basamak ilaçların başarısız olmasından sonra ikinci bir şans vermeyi amaçlıyor.
FDA’nin Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Peter Marks yaptığı açıklamada, Kymriah’ın bu ciddi hastalığa yakalanmış çocuklar ve genç yetişkinler için karşılanmamış önemli bir ihtiyacı gideren türünün ilk tedavi yöntemi olduğunu belirtti. Üretici firma Novartis, Kymriah’ın diğer yöntemlerle tedavi edilmesi çok zor olduğu kanıtlanmış bir lösemi türü için yüzde 83’lük bir başarı oranına sahip olduğunu duyurdu. Novartis’in CEO’su Joseph Jimenez ise “Beş yıl önce, Pensilvanya Üniversitesi ile iş birliğine başladık ve bir kanser hastasına paradigmayı değiştiren immünosellüler terapi olacağını düşündüğümüz şeylerin daha da geliştirilmesi için yatırım yaptık” dedi.
HAYAT KURTARACAK
FDA Müdürü Dr. Scott Gottlieb konuyla ilgili olarak “Bir hastanın, kendi hücrelerinin yeniden programlanabilme yeteneği sayesinde ölümcül kansere saldırabilmesinin sağlanmasıyla tıbbi buluş konusunda yeni bir sınıra giriyoruz” ifadesini kullandı. Gottlieb “Gen ve hücre terapileri gibi yeni teknolojiler, pek çok zor hastalığı iyileştirme kabiliyetimizde bir kırılma noktası oluşturma potansiyeline sahip. FDA olarak hayat kurtarıcı olma potansiyeline sahip, çığır açan tedavilerin geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmaya kararlıyız” diye konuştu.
